Yeni Gen Terapisi Duchenne Musküler Distrofi Hastalığı’na Çare Olabilir

Yeni Gen Terapisi Duchenne Musküler Distrofi Hastalığı’na Çare Olabilir Duchenne Musküler Distrofi hastalığı, distrofin üretiminin bozulması sonucu kasların yapısının ve dayanımının zamanla bozulmasına neden olmaktadır. Bu hastalıkla ilgili olarak yeni geliştirilen gen terapisi sayesinde hastalığın ilerlemesi yavaşlayabilmekte ve kas hasarının onarılma potansiyeli doğmaktadır. İnsanlı denemelerinin yakın zamanda başlayacağı belirtilmektedir. Washington Üniversitesi'nden bilim insanları, basit ama etkili bir yöntemle büyük distrofin proteinlerini yeniden üreten bir gen terapisi geliştirdiler. Bu yöntem, kas distrofisi olan farelerde yapılan testlerde hastalığın ilerlemesini durdurdu ve kas erimesinin bir kısmını tersine çevirdi. Ayrıca, diğer gen terapilerinden daha düşük dozda çalışabilen yeni bir AAV vektörü sayesinde zararlı bağışıklık tepkileri potansiyel olarak azaltılabilmektedir. Bu önemli çalışma, sadece Duchenne Musküler Distrofi hastalığına değil, büyük genlerdeki mutasyonların neden olduğu diğer genetik hastalıklara da umut vermektedir. İnsan deneylerinin yaklaşık iki yıl içinde başlaması planlanmaktadır. Genetik hastalıkların tedavisindeki bu ilerlemeler, nadir hastalıkların çözümüne de ışık tutmaktadır. Araştırma Nature dergisinde yayımlanmıştır. #GenTerapisi #DuchenneMuskülerDistrofi #WashingtonÜniversitesi #GenetikHastalıklar #AraştırmaGeliştirme